在广袤的农村，有一位名叫徐伟的父亲，他的生活充满了艰辛，但面对病危的儿子，他却展现出了惊人的毅力和智慧。这位只有高中学历的父亲，自学基因编辑，自制药物，为儿子的生命带来了希望。

罕见病儿子，父亲自学基因编辑

徐伟的儿子小灏洋身患极其罕见的遗传性疾病Menkes综合征。这种疾病多见于男童，1962年由Menkes 报道而得名。由于疾病罕见，徐伟在儿子确诊后，四处求医无果，只能选择自学基因编辑，为儿子寻找一线生机。

徐伟表示：“我想在基因替代治疗后全身心投入primeeditor的基因编辑工具研究中。因为我孩子的突变是重复突变，在ATP7A基因序列第1141位多插入了一个A碱基，导致终止密码子提前，蛋白翻译被阻断。所以我想通过primeeditor工具切除多出的A碱基，我考虑用孩子的皮肤成纤维细胞体外培养后做为模型细胞。根据突变位点设计primeeditor的RNA，通过构建质粒体外验证编辑效率。也希望有关的专家可以帮帮我。”

自制药延续生命，引发社会关注

徐伟的故事感动了无数网友，他的毅力和智慧成为了人们津津乐道的话题。网友们纷纷为他点赞，称他为“科学英雄”和“父亲楷模”。

网友热议：自制药是否合规

然而，在为徐伟点赞的同时，网友们也提出了疑问：自制药是否合规？徐伟表示，他深知自制药的风险，但他愿意为了儿子的生命冒险。他希望有更多的专家和检测机构能够为他提供支持和帮助。

网友们对此展开了热烈的讨论，有人支持徐伟的做法，认为父爱伟大，应该尊重他的选择；也有人担忧自制药的安全性，呼吁相关部门加强监管。

徐伟的故事让我们看到了科学的力量和父爱的伟大。在生命的面前，没有什么是不可能的。愿徐伟的儿子能够战胜病魔，健康成长。同时，也希望相关部门能够加强对罕见病的研究和救治，让更多的患者得到及时的治疗。

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父爱的伟大让人泪目！多么了不起的父亲啊！一个高中文化的人，不知道突破了多少障碍多少阻力才能做出这个药物！真的太让人感动，太让人心疼了！	66	0	0	0
很伟大的父亲，看他的表述已经很专业。为了救孩子可以做到这个程度不是一般人能做到的，很佩服。	0	0	0	0

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从高中学历父亲为救病危儿子，自制药物，引发关注。过渡到病危儿救星：自制药物，家庭疗法新趋势，我们开始新的讨论。

勇敢父亲的疗愈之旅

生活有时会抛给我们无法预料的难题。当这样的挑战落在徐伟这位父亲身上时，他没有退缩，反而选择了勇敢面对。他不仅是一位普通的中学学历父亲，更是儿子小灏洋的生命守护者。

罕见疾病的重压

寻找一线希望

克服重重困难

由于需要高昂的检测费用和实验成本，徐伟的举动显得尤为艰辛。但他并未因此放弃，反而坚定信念，希望通过自制的基因药物为孩子带来一线生机。

突破技术障碍

徐伟利用自制的化合物尝试治疗儿子，同时，他也在研究干细胞培养技术，期望通过间充质干细胞的培养改善病情。尽管面临着巨大的技术和经济困难，但徐伟始终没有放弃。

社区的力量

在徐伟的自制药物研发过程中，许多网友和专家都纷纷给予了帮助和建议。这种社区的力量不仅为徐伟提供了实质性的帮助，也让更多罕见病患者看到了希望。

未来展望：希望的传递

尽管目前的治疗手段尚不足以完全治愈小灏洋，但徐伟的努力已经让孩子们看到了希望。他的故事激励了无数父母勇敢面对罕见疾病的挑战，也呼吁社会各界给予罕见病患者更多的关注和支持。